メナリーニ・エルゾンリスがEUで承認されようとしている:ブラスト性血漿血腫樹状細胞腫瘍(BPDCN)の治療!

メナリーニグループは、非公開のイタリアの医薬品および診断会社です。最近、欧州医薬品庁(EMA)のヒト用医薬品委員会(CHMP)が、細胞化樹状細胞腫瘍(BPDCN)を有するブラストプラズマ成人患者の第一線治療のためのアドオン療法としてエルゾンリス(tagraxofusp)が承認されることを示唆する肯定的なレビューを発表したと発表した。BPDCNは、予後が非常に悪い造型悪性腫瘍である。CHMPの肯定的なレビューは、以前に治療を受けていない(最初の治療)、以前に治療を受けた(治療)したBPDCN患者でこれまでに行われた最大の将来の臨床試験に基づいています。

さて、CHMPの意見は審査のために欧州委員会(EC)に提出され、通常は2ヶ月以内に最終審査決定を下します。承認されれば、エルゾンリスはヨーロッパでのBPDCNの治療のための最初で唯一の薬物となり、ヨーロッパで最初に承認されたCD123標的療法にもなる。

メナリーニグループのエルシン・バーカー・エルグン最高経営責任者(CEO)は、「CHMPからの今日の肯定的な意見は、ヨーロッパのBPDCN患者にとって重要なマイルストーンです。これは、難治性癌患者の生活を改善するという私たちの確固たるコミットメントを示しています。BPDCNは、現在EUで承認された治療法を持たない稀で攻撃的な疾患です。このため、BPDCN患者にエルゾンリスを提供できることを特に嬉しく思います。

エルゾンリスは、米国のステムリン・セラピューティクスによって最初に製品化されたCD123の標的療法です。同社は現在、メナリーニグループの一員です。買収条件によると、ステムラインの株主は取引不可能または貴重な権利(CVR)を受け取りました。欧州委員会の承認後、EU-5諸国で最初のエルゾンリス売却が完了した後、各株主は1株当たり1.00ドルの現金を受け取ります。

エルゾンリスは、2018年12月に2歳以上のBPDCNの小児および成人(治療を受けていない(ナイーブ)および治療を受けたBPDNC患者を含む(治療)を受けたBPCNの治療のために米国FDAによって承認された。この承認は、エルゾンリスがBPDCNの治療のために承認された最初の薬物と承認された最初のCD123標的薬を作ることは言及する価値があります。

BPDCNは、予後不良を有する、攻撃的で稀な悪性腫瘍である。これは、満たされていない医療ニーズを持つ治療分野です。BPDCNの特徴は、いくつかの疾患に類似しているか、急性骨髄性白血病(AML)、非ホジキンリンパ腫(NHL)、急性リンパ球性白血病(ALL)、骨髄異形成症候群疾患、慢性骨髄性白血病(CML)および他の悪性腫瘍を含むいくつかの疾患と誤診される可能性がある。BPDCNは通常、骨髄および/または皮膚に見られ、またリンパ節および内臓を含むこともある。BPDCN の診断は、CD123、CD4、および CD56 の免疫診断トライアドに基づいています。CD123(IL-3R)は、様々ながん治療研究においてBPDCNおよび急速に新たな標的を同定するための重要なマーカーである。

エルゾンリスはCD123特異的なサイトトキシンであり、CD123標的のために特別に設計されている。薬物はヒトIL-3と切り捨てられたジフテリア毒素(DT)の組換え融合である。IL-3ドメインは、細胞傷害性DT断片を変換することができる。CD123を発現する腫瘍細胞のガイド。腫瘍細胞によって内在化された後、エルゾンリスはタンパク質合成を不可逆的に阻害し、標的細胞アポトーシスを誘導することができる。

現在、エルゾンリスは、慢性骨髄単球性白血病(CMML)、骨髄線維症(MF)および他の計画的適応症を含む他のCD123陽性適応症を治療するための他の臨床試験でも評価されている。