最初の経口選択的補体C5a受容体阻害剤アバコファンは、EUでレビューに入ります!

ヴィフォー・ファーマシューティカルズの子会社であるヴィフォー・フレゼニウス・メディカル・腎臓・メディシン・カンパニー(VFMCRP)とケモクレイツは最近、欧州医薬品庁(EMA)が抗気球防止剤の治療に使用されるアバコファン(CCX168)のマーケティング承認申請(MAA)を受け入れたと発表した。 好中球細胞質抗体(ANCA)関連血管炎(ポリ血管炎[GPA]および微視的な多血管炎[MPA])は、稀で重篤な自己免疫疾患であり、標的治療に対する非常に満たされていない医学的要求がある。

承認されれば、アバコファンはANCA関連血管炎の治療のための第一の経口、選択的補体5a受容体(C5aR)阻害剤となる。世界的な主要相3 ADVOCATE臨床試験のデータは、プレドニゾン治療群と比較して、アバコピアン治療群が第52週の持続的寛解において統計的優位性を有することを示した。本試験では、プレドニゾン治療群と比較して、アバコピアン治療群のグルココルチコイド毒性が著しく低下し、腎機能が大幅に改善され、健康関連の生活の質指標も大幅に改善された。

アバコファン化学構造

EMAは、一元化されたマーケティング承認プロセスに従ってavacopanアプリケーションをレビューします。承認された場合、アバコファンはすべてのEU加盟国だけでなく、アイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェーで販売する権限を与えられます。VFMCRPは、2021年後半にアバコファンが承認される予定です。

アバコファンは、経口の小分子および補体C5a受容体C5aR1の選択的阻害剤である。好中球などの破壊的な炎症細胞の表面に存在する炎症促進補体系断片C5a(C5aR)の受容体を正確に遮断することにより、アバディカンは、これらの細胞がC5a活性化を損なう能力を妨げることができ、これはANCAの血管である炎症の駆動因子である。Avacopan治療は、炎症血管炎プロセスを効果的に制御し、再発を予防し、治療関連の損傷のリスクを軽減することを目的としています。さらに、アバコファンはC5aR1を選択的に阻害し、C5A I経路がC5L2受容体を介して正常に機能するようにする。

現在、ケミクレイテックスはC3糸球体疾患(C3G)およびヒドラデニティス・サプラティバ(HS)患者の治療のためのアバコファンを開発しています。以前は、米国FDAは、ANCA関連血管炎、C3G、および非定型血中尿毒症症候群(aHUS)の治療のための孤児薬指定をアバコパンに与えました。欧州連合(EU)では、EMAは、C3GおよびANCA血管炎の2種類の治療のための孤児薬の指定をアバコパンに与えました:多血管炎(GPA)と顕微鏡多血管炎(MPA)を伴う肉芽腫症。