新しい免疫学的薬剤スペソリマブがCDEの画期的な治療薬指定を取得

最近、ベーリンガーインゲルハイムは、開発中の新しい免疫薬スペソリマブが、汎発性膿疱症（GPP）の治療のための画期的な治療薬として国家医療製品管理局の薬物評価センター（CDE）によって認められたと発表しました。

画期的治療薬の認定は、有効性または安全性の観点から前臨床試験で既存の治療法よりも大幅に優れていることが示されている重篤な疾患に対する新薬の開発をスピードアップするために設定されています。 CDEは、スペソリマブの画期的治療薬の認定です。 同定は、第I相および第II相臨床試験での優れた性能に基づいています。

GPPは通常の乾癬ほど単純ではありません

GPPは、まれで生命を脅かす全身性炎症性疾患です。 臨床症状は、紅斑に基づいて急性である複数の無菌性膿疱であり、それらは密に広く分布しており、膿疱は融合して薄片状の膿疱を形成し、発熱、筋肉痛、白血球増加症および他の中毒症状を伴う。 GPPは繰り返し急激に再発することもあれば、持続することもあります。 肝臓や腎臓の損傷を伴う場合もあれば、二次感染や臓器不全のために生命を脅かす場合もあります。

私の国の過去の報告によると、中国の乾癬の有病率は0.123％であり、膿疱型は乾癬患者の0.69％を占めています2。 都市医療保険データベースに基づく疫学調査によると、2016年のGPPの粗有病率は100,000人年あたり1.40でした3。 GPPの現在の治療オプションは非常に限られており、患者は迅速で強力かつ長期的な治療オプションを緊急に必要としています。

私たちの国では、GPPに対する国民の認識が著しく不十分であり、多くの患者の早期診断と治療を遅らせるだけでなく、そのような疾患が希少疾患カタログに含まれなくなっています。 患者さんとそのご家族は、病気の影に悩まされ、大きな精神を持っています。 そして経済的圧力。

Spesolimab &＃39;初登場

スペソリマブは、インターロイキン-36受容体（IL-36R）の作用を遮断できるIL-36Rモノクローナル抗体であり、開発中のこの種の最初の治療法です。 インターロイキン-36受容体は免疫系のシグナル伝達経路であり、GPPを含む多くの炎症性疾患で役割を果たす可能性があります。

Spesolimabの第I相臨床試験の結果は、2019年3月にニューイングランドジャーナルオブメディシン（NEJM）に発表されました。データは、Spesolimabが汎発性膿疱症の症状を大幅に改善できることを示しています：GPPの中等度から重度の急性発作の7人の患者スペソリマブを使用した後、それらの症状は急速に改善しました。

Spesolimab &＃39;のGPP適応症に関する第I相臨床試験の肯定的な結果に基づいて、2020年5月に世界的な重要な第II相臨床試験が開始されました。中国での第II相臨床試験は、フーダンに所属する華山病院が主導しました。中等度から重度の急性発作を伴うGPP患者の治療におけるスペソリマブの有効性と安全性を評価する大学。 この臨床試験の結果は、近い将来発表される予定です。 同時に実施された第IIb相中国臨床試験は、浙江大学第2付属病院が主導し、GPPの病歴のある患者の発症予防におけるスペソリマブの有効性と安全性を評価しました。

ベーリンガーインゲルハイムは現在、さまざまな免疫疾患の適応症の治療薬を開発しています。 GPPに加えて、皮膚疾患には掌蹠膿疱症（PPP）、化膿性汗腺炎（HS）、アトピー性皮膚炎（AtD）も含まれ、GPPは研究開発が最も急速に進んでいる適応症です。

ベーリンガーインゲルハイムグレーターチャイナの医学および臨床R& Dの責任者であるZhangWei博士は、次のように述べています。 汎発性膿疱症（GPP）の治療の確認。" China Critical"の実装のおかげで、言及する価値があります。 戦略として、中国は世界的な第II相臨床試験に参加し、試験の主要サイトになりました。 これにより、Spesolimab &＃39;の中国と世界での開発速度が同期します。 今年の10月に中国と世界への上場申請を提出する予定であり、GPP患者に利益をもたらすため、できるだけ早く中国への上場が承認されることを楽しみにしています。"