米国FDAはメルクの革新的な腫瘍薬ウェリレグを承認します:VHL症候群関連腫瘍の治療!--1/2

メルク・アンド・コーは最近、米国食品医薬品局(FDA)がウェリレグ(ベルズティファン、FDA)を承認したことを発表しました。 開発コード: MK-6482) これは低酸素誘導因子-2α (HIF-2α)阻害剤であり、ヒッペル・リンダウ症候群(フォンヒッペル-リンダウ病、VHL症候群、VHL病)の成人患者の治療のために、これらの患者は直ちに手術を必要とせず、腎細胞癌(RCC)を治療する必要がある 中枢神経系(CNS)血管芽細胞腫、膵臓神経内分泌腫瘍(pNET)。

Weliregは、米国FDAによって承認された最初のHIF-2α阻害剤療法であり、薬物は優先審査プロセスを通じて承認されています。以前は、FDAはウェリレグ画期的な治療指定(BTD)と孤児薬指定(ODD)を付与しました。HIF-2α阻害剤として、Weliregは細胞増殖、血管新生および腫瘍増殖に関連するHIF-2α標的遺伝子の転写および発現を減少させることができる。HIF-2αの発見につながったVHL生物学の研究は、2019年にノーベル生理学・医学賞を受賞したことを言及する価値があります。

ウェリレグは、メルクの腫瘍学パイプラインの新薬です。VHL症候群の患者の治療のために承認された最初で唯一の全身療法として、この薬はメルクの腫瘍学ポートフォリオを拡大しました。VHL症候群は、複数の臓器における癌のリスクが高いと関連する稀で重篤な遺伝病である。癌は依然としてVHL症候群の患者における主な死因の1つである。

Welireg以前は、VHL関連腫瘍の治療に対して承認された全身療法はなかった。第2相研究-004研究では、Weliregで治療されたVHL関連腫瘍の患者は、高い寛解率と持続的な寛解を示した。FDAのWeliregの承認は大きな前進を示し、特定のタイプのVHL関連腫瘍を有する患者に対する現在の治療モデルを変更する可能性を有する全身療法を導入する。

投薬の面では、Welireg(40mg錠)の推奨用量は、疾患が進行するか、または容認できない毒性が発生するまで1日1回120mgである。Weliregの薬物ラベルにブラックボックス警告が付いていることに注意してください, 妊娠中の薬は胚胎児の損傷を引き起こす可能性があることを述べ, そして、妊娠状態は、Weliregを服用し始める前に確認する必要があります.Weliregは、特定のホルモン避妊薬が効果を引き起こす可能性があります。医師は、Weliregを処方する際にこれらのリスクと効果的な非ホルモン避妊の必要性を患者に知らせる必要があります。

メルク研究所の臨床研究担当副社長であるスコット・エビングハウス博士は、「Weliregは、特定のタイプのVHL関連腫瘍を有する患者に対する最初かつ唯一の承認された全身療法であり、この稀な疾患の影響を受ける患者にとって重要な新しい治療法を表しています。選択。今日のFDAのWeliregの承認は重要なマイルストーンであり、より多くの患者に革新的な治療オプションを提供するというメルクのコミットメントを反映しています。

研究-004研究データ