ノバルティスの最初の補体因子B阻害剤イプタコパンが英国のイノベーションパスポートとして認定されました！

ノバルティスは最近、英国医薬品医療製品規制庁（MHRA）、国立衛生研究所（NICE）、およびスコットランド医師会（SMC）が、C3糸球体の治療に対して経口療法イプタコパン（LNP023）を授与したことを発表しました。"イノベーションパスポート& quot; 病気の資格（C3G）。

C3Gは、補体調節の障害を特徴とする、非常にまれで重症の原発性糸球体腎炎です。 世界中のこの病気の年間発生率は1〜2ppmです。 米国で約1万件、ヨーロッパで約10,500件、日本で約3,200件、中国で約32,000件あります。 C3Gは通常、青年および若年成人で診断されます。 病気の予後は非常に悪いです。 患者の約50％が10年以内に末期腎疾患（ESRD）を発症し、患者の50〜70％が腎移植後に再発します。

イプタコパンは、ノバルティス生物医学研究所によって発見された先駆的な経口因子B阻害剤です。 因子Bは、補体系の代替経路における重要なセリンプロテアーゼです。 イプタコパンは、C3G透析の進行を遅らせる最初の標的療法になる可能性があります。

イノベーションパスポートは、イノベーション許可とアクセス（ILAP）へのパスです。 ILAPは、Brexit後に発売された医薬品の承認を加速する新しい方法です。 2021年1月に発売されました。革新的な医薬品の承認と販売を加速し、患者を促進することを目的としています&＃39; 薬物へのアクセス。 ILAPは、MHRA、NICEやSMCなどの医療パートナー、および医療開発者間のコラボレーションのための単一の統合プラットフォームを提供します。 このチャネルの医薬品開発者は、MHRAおよび利害関係者（NICEを含む）からより多くのフィードバックを受け取ります。 単一のイノベーションパスポートで、同じ有効成分の将来の複数の適応症をカバーできます。 したがって、薬はILAPの後続のステップで複数の病気を伴う可能性もあります。

イプタコパンの化学構造

iptacopanは、ファーストインクラスの経口、強力、選択的、小分子、および可逆性のB因子阻害剤です。 因子Bは、補体系の代替経路における重要なセリンプロテアーゼです。

現在、イプタコパンは、C3G、IgA腎症、非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）、膜性腎症（MN）、まれな血液疾患発作性など、満たされていない重大な医療ニーズを伴う多くの補体駆動型腎疾患（CDRD）を治療するために開発されています。夜間ヘモグロビン尿症（PNH）。

公表された第2相データは次のことを示しました。（1）イプタコパンによるIgANの治療はタンパク尿を減少させ、腎機能を安定させました。 （2）C3Gの治療により、推定糸球体濾過率（eGFR）の低下率が低下し、腎機能が安定しました。 （3）PNHの治療は、血管内および血管外の溶血を大幅に減少させ、ほとんどの患者が輸血なしで迅速かつ長期的な改善を達成できるようにします。

ノバルティスは腎移植の治療において35年の歴史がありますが、イプタコパンは腎疾患治療パイプラインにおけるCDRDの最初の治療法です。 ノバルティスの目標は、CDRD患者の非透析寿命を延ばす可能性のある、これらのまれで進行性の疾患の主要な推進要因の1つを標的とすることにより、治療アプローチを変えることです。

Novartis Pharmaceuticals UK、アイルランド、北ヨーロッパのマネージングディレクターであるChinmay Bhatt氏は、次のように述べています。 私たちは、新しいイノベーションに基づいたライセンスを開発できることを誇りに思います。 そして、革新的なパスポートを取得する医薬品へのアクセス。 私たちは、この新しい方法を通じて英国の医療システムの利害関係者と関わり、この発達医学をできるだけ早く患者に届ける機会を模索できることを非常に嬉しく思います。"