血漿カリクレイン阻害剤 Orladeyo (ベロトラルスタット) が EU で承認されました!

BioCryst Pharmaceuticals は最近、欧州委員会 (EC) が Orladeyo (ベロトラルスタット) カプセルを承認したことを発表しました。このカプセルは、12 歳以上の小児および成人患者が遺伝性血管性浮腫 (HAE) の発症を予防するための、1 日 1 回経口投与の経口薬です。 2020 年 12 月と 2021 年 1 月に、オルラデヨは米国と日本でも同じ適応症で承認されました。

Orladeyo が HAE 攻撃の予防のために承認された最初の標的経口治療であることは言及する価値があります。 今回の承認により、経口予防治療を待ち望んでいたHAE患者さんの治療は大きく進展し、患者さんの治療負担の軽減に貢献します。

Orladeyo の医薬品有効成分はベロトラルスタットです。これは、血漿カリクレインの活性を低下させることによって作用する、1 日 1 回経口投与の強力で選択的なヒト血漿カリクレイン阻害剤です。 この薬は、血管性浮腫の発症を予防および治療するために HAE 患者のために開発されました。 現在、BioCryst はベロトラルスタットの 2 つの製剤を開発しており、カプセルは HAE 発作を予防するために開発され、経口液体製剤は急性 HAE 発作の治療に使用されます。

ベロトラルスタットの化学構造 (画像提供: Chemicalbook.com)

BioCryst の社長兼 CEO である Jon Stonehouse は次のように述べています。 Orladeyo の 1 日 1 回の経口承認は、予防治療に Orladeyo を使用することにより、患者が治療負担を軽減するエキサイティングな新しい機会を提供するのに役立つと信じています。&引用;

HAE 患者の生活改善を専門とする世界的な非営利患者協会ネットワークである HAE International の執行副社長兼最高執行責任者である Henrik Balle-Boysen は次のように述べています。ヨーロッパの医師。 HAE 攻撃を防ぎます。 これは、より多くの治療オプションを提供する上で非常に重要で最も一般的な進歩です。&引用;

重要な第 3 相 APeX-2 試験では、Orladeyo は治療の 24 週目に HAE エピソードを大幅に減らし、この減少は 48 週目まで続きました。 48 週間の治療 (150 mg) を完了した HAE 患者の場合、HAE の発作率は、ベースライン検査では月平均 2.9 回の発作でしたが、治療の 48 週間後には月平均 1.0 回に減少しました。 長期非盲検 APeX-S 試験では、48 週間の治療 (150 mg) を完了した HAE 患者は、1 か月あたり平均 0.8 回の発作を起こしました。

2 つの試験で、オルラデヨは安全で忍容性が良好でした。 プラセボ群と比較して、オルラデヨを服用した患者で最も多く報告された副作用は胃腸反応でした。 これらの反応は通常、オルラデヨ治療の開始後早期に発生し、時間が経つにつれて頻度が減り、通常は自然に消えます。

既存の HAE 予防療法は、治療の負担が大きいです。 APeX-2 試験のデータは、HAE 攻撃の発生率の低下に加えて、オルラデヨ (150 mg) を 1 日 1 回経口投与した患者では、生活の質と患者全体の満足度が大幅に改善され、毎月の標準治療が大幅に改善されたことを示しています。オンデマンドの投薬は大幅に改善されました。

APeX-2試験の研究者であり、カリフォルニア大学サンディエゴ校の遺伝性血管性浮腫センターの医学教授兼臨床ディレクターであるMarc Riedl氏は次のように述べています。生活。 1 日 1 回の経口投与として、オルラデヨは発作を大幅に軽減し、注射や点滴に伴う負担を軽減することができます。&引用;