血漿カリクレイン阻害剤オルラデヨ（ベロトラルスタット）がEUで承認されました！

BioCryst Pharmaceuticalsは、Orladeyoの主要な第3相APeX-2試験を発表しました（ベロトラルスタット、カプセル）2021年ヨーロッパアレルギー学会（EAACI）オンライン-オフライン混合会議での遺伝性血管性浮腫（HAE）の治療用。 新しいデータ。 結果は、試験の開始時に1日1回150 mgのOrladeyoの経口投与を受けるようにランダムに割り当てられた患者は、25〜96週の平均月間発病率がベースラインより80％低いことを示しました。 同じ期間、17か月のうち16か月で、発作の中央値もベースラインの1か月あたり2.7から1か月あたり0.0に減少しました。

試験のパート1（0〜24週間）およびパート2（25〜48週間）と比較して、Orladeyoは忍容性が高く、パート3（49〜96週間）で治療中の薬物関連の有害事象の報告が少なかった。 試験に参加した患者のうち、81％が試験を完了しました。

BioCrystのチーフメディカルオフィサーであるWilliamSheridanは、次のように述べています。 これらの結果は、私たちがOrladeyoを発売して以来、現実の世界の多くの患者がOrladeyoを見ているという事実と一致しています。 経験は一貫しています。 Orladeyoは、患者のニーズに対応する上で重要な推進力です。 HAE発作を抑えるために、患者さんが1日1回、注射可能な予防薬や注射可能な急性期治療薬から経口オルラデヨに移行するのを見てきました。"

Orladeyo医薬品有効成分の化学構造ベロトラルスタット（画像ソース：probechem.cn）

Orladeyoは、HAE発作の予防のために承認された最初の標的経口療法です。 この薬は、HAE発作を防ぐために12歳以上の子供と大人に使用される1日1回の経口薬です。 2020年12月、2021年1月、2021年4月、Orladeyoはそれぞれ米国、日本、欧州連合で承認されました。 市場での薬の承認は、経口予防治療の選択肢を待っていたHAE患者の治療に大きな進歩をもたらしました。 患者さんの治療負担を軽減します。

Orladeyoの有効成分はベロトラルスタットは、ヒト血漿カリクレインの新しい経口、1日1回、強力かつ選択的な阻害剤であり、血漿カリクレインの活性を低下させることによって作用します。 この薬は、血管性浮腫の発症を予防および治療するためにHAE患者のために開発されました。 現在、BioCrystはベロトラルスタットの2つの製剤を開発しており、カプセルはHAE発作を防ぐために開発されており、経口液体製剤は急性HAE発作の治療に使用されています。

ベロトラルスタット作用機序

APeX-2試験でOrladeyo（150 mg）で治療されたHAE患者のオンデマンド投薬の減少：Orladeyo 150 mgを1日1回経口投与し、発作率がベースラインから50％以上減少した患者では、オンデマンド投薬は使用量（用量/月）はベースラインから24週まで78％減少しました。発作率がベースラインから70％以上減少した患者では、オンデマンド投薬がベースラインから24週まで85％減少し、毎月のオンデマンド投薬が減少しました。 2.2回分。

Orladeyoで治療されたHAEの青年期患者は、持続的に低い発病率を示しました。非盲検安全性試験APeX-Sで、Orladeyo 150 mgを1日1回経口投与された青年期患者（12〜17歳）の分析では、 4週目の平均発作率（SEM）は0.4回/月で、通常は48週目まで続きます。 48週間の治療期間中、これらの青年期患者の平均発作率は1か月あたり0.0回の発作でした。 患者の70％以上が4週目から48週目まで発作を起こしていませんでした。 Orladeyoは、APeX-S研究で十分に許容されました。

OrladeyoはCOVID-19中に持続的に低いHAE攻撃率を示します：ストレスはHAE攻撃の引き金であり、最近発表された医師と患者の調査データは、患者がCOVID-19パンデミックの増加に関連するストレスの増加によるHAE攻撃率を報告したことを示していますCOVID：1.5回/ 3か月、COVID中：4.4回/ 3か月）。 APeX-S試験では、Orladeyo 150mgを1日1回経口投与されたHAE患者の分析では、COVID前とCOVID中を含め、月間HAE発病率は常に低レベルにとどまっていることが示されました（& lt; 1回/ 月）。 Orladeyoで治療された患者は、高い社会的ストレスと混乱の期間中、低い発作率を維持します。