Roche Esbriet（ピルフェニドン）は、未分類の間質性肺疾患（uILD）の治療について、米国FDAから優先審査を受けました。

ロシュは最近、米国食品医薬品局（FDA）が、分類されていない間質性肺疾患（UILD）の治療のために、エスブリエット（ピルフェニドン）からの補足的な新薬承認申請（sNDA）を受け入れたことを発表しました。 FDAはsNDAに優先審査を与えており、2021年5月に承認決定を下す予定です。

2014年10月、Esbrietは特発性肺線維症（IPF）の治療薬として米国FDAから承認されました。 2020年に、FDAはUILDの治療のためにEsbrietに希少疾病用医薬品指定（ODD）と画期的医薬品指定（BTD）を付与しました。

間質性肺疾患（ILD）は、まれで衰弱させる重度の呼吸器疾患です。 現在、未分類のILD（UILD）の治療のためにFDAによって承認された薬はありません。 第II相臨床試験のデータは、Esbrietが24週間の治療後にプラセボと比較してUILD患者の疾患の進行を遅らせたことを示しました。

ロシュのチーフメディカルオフィサー兼グローバル製品開発ディレクターであるLeviGarraway、MDは、次のように述べています。 ただし、線維性肺疾患（UILDを含む）には、まだ満たされていないニーズがたくさんあります。 私たちはFDAと緊密に協力しており、UILD患者にEsbrietを提供したいと考えています。"

ILDは、200種類以上のまれな肺疾患を広く表す用語です。 ILDには咳や息切れなどの同様の特徴がありますが、ILDの種類ごとに原因、治療法、見通しが異なります。 ILD患者の約10％が学際的なチームによってレビューされており、徹底的な調査を行っても明確な診断は得られません。 これらの場合、患者はUILDを持っていると分類されます。

Esbriet GG＃39; UILDの治療の新しい適応症の申請は、第II相臨床試験のデータに基づいています。 これは、世界中の70以上の臨床センターで実施された、国際的な多施設、二重盲検、無作為化、プラセボ対照の第II相試験です。 登録された患者は、進行性線維症UILD（18〜85歳）の成人です。 これらの患者は、過去12か月間に、強制肺活量（FVC）≥45％、一酸化炭素拡散能（DLco）≥30％、高解像度CTで線維症≥10％を予測していました。 この研究では、プラセボと比較したエスブリエットの有効性と安全性を評価しました。

この試験は、進行性UILDの患者を具体的に登録した最初のランダム化比較試験であることに言及する価値があります。 結果は、プラセボと比較して、エスブリエットは疾患の進行を有意に遅らせ、FVCを含む複数の肺機能パラメーターに対するその有効性を支持したことを示しました。 具体的には、在宅肺活量測定で測定した治療から24週間以内に、Esbrietグループによって予測されたFVCの変化の中央値は-87.7 mL（Q1-Q3 -338.1〜148.6）であり、プラセボグループは-157.1 mL（-370.9〜 70.1）。 部位肺活量測定によって測定された治療の24週間以内に、Esbrietグループによって予測されたFVCの平均変化は、プラセボグループのそれよりも低かった（治療差：95.3 mL、p=0.002）。 DLcoと徒歩6分（6MWD）のテスト結果は、Esbrietを支持しています。 この試験では、UILD患者におけるEsbrietの安全性と忍容性は、特発性肺線維症（IPF）患者の第III相試験で観察されたものと同様であり、治療プロセスイベント（TEAE）における最も一般的な治療関連の副作用です。 ）は、胃腸疾患（エスブリエット群で47％、プラセボ群で26％）、疲労（13％対10％）、発疹（10％対7％）でした。

プラセボと比較して、エスブリエット治療は肺機能と運動能力のより小さな喪失と関連していました。 これらの結果は、進行性線維症およびUILDの患者がエスブリエット治療の恩恵を受ける可能性があることを示しています。

Esbrietは、特発性肺線維症（IPF）の治療薬として承認されており、世界中の多くの国で利用できる経口薬です。 Esbrietは、2011年に軽度から中等度のIPFの成人の治療薬としてヨーロッパで承認され、2014年10月に米国のIPF患者に承認された希少疾病用医薬品です。 2017年の初めに、米国FDAは、IPF治療の新しいオプションとしてEsbriet801mgおよび276mg錠を承認しました。 その中で、801mgの錠剤は、IPF患者が服用する薬の1日あたりの数を減らすための維持療法の選択肢として使用できます。

エスブリエットの正確なメカニズムはまだ完全には排除されていませんが、トランスフォーミング成長因子-β（TGF-β）および腫瘍壊死因子-α（TNF-α）の産生への干渉に関連している可能性があります。 TGF-βは細胞増殖と瘢痕（線維症）の生成に関与する小分子タンパク質であり、TNF-αは炎症に関与する小分子タンパク質です。 米国および欧州連合では、EsbrietはIPFの治療のために希少疾病用医薬品のステータスを付与されています。

IPFは、不可逆的で致命的で進行性の肺瘢痕です。 関連する臨床データは、EsbrietがIPFの進行を遅らせる可能性があることを示しています。 プラセボと比較して、52週間のエスブリエット治療はIPF患者の死亡リスクを48％有意に減少させました（p=0.01）。 治療52週目にFVCがベースラインから10％以上減少すると予測された患者の割合は、エスブリエット治療群で17％、プラセボ群で32％でした。 さらに、Esbrietは、プラセボと比較して、6分間の歩行テスト距離の低下を大幅に軽減しました。

特発性肺線維症（IPF）はまれな肺疾患であり、肺に致命的で不可逆的で進行性の瘢痕（線維症）を引き起こし、呼吸困難を引き起こします。また、心臓、筋肉、主要臓器は適切に機能するのに十分な酸素を得ることができません。 IPFの進行は速い場合も遅い場合もありますが、最終的には廃止の強化と作業の中止につながります。 米国には約10万人のIPF患者がおり、ヨーロッパには約11万人のIPF患者がいると推定されています。 IPFは癌よりも恐ろしい病気です。 その原因は不明であり、治癒することはできません。 現在、限られた数のIPF患者のみが肺移植を受けています。 IPFは必然的に息切れを引き起こし、健康な肺組織に損傷を与えます。 診断後、患者の約半数はわずか3年間生存し、5年生存率は約20％〜30％です。 IPFは通常、45歳以上の人に発生し、女性より男性の方が多くなります。