SimcereとKaziaは、中国でPI3K阻害剤Paxalisibを開発するための2億9,200万米ドルの契約に署名しました。

オーストラリアのシドニーに本社を置くKaziaTherapeuticsは、腫瘍学に焦点を当てたバイオテクノロジー企業であり、革新的な抗がん剤の開発に取り組んでいます。 最近、同社はSimcere Pharmaceutical Group Ltd.とライセンス契約を締結したと発表しました。KaziaGG＃39の新しい抗がん剤paxalisibについて、SimcerePharmaceuticalsは開発および商業化の権利を取得しました。

Paxalisibは、脳透過性PI3K / Akt / mTOR経路の小分子阻害剤であるKaziaのパイロットプロジェクトです。 現在、成人の性的原発性脳腫瘍で最も一般的で最も攻撃的な神経膠芽腫（GBM）の治療のために開発されています。 Paxalisibは2016年末にRocheGG＃39; s Genentechによって承認され、GBMの治療に関する主要な研究は2021年1月に開始されます。GBMAGILEの患者募集が開始されます。 現在、別の7つの研究が、他の形態の脳腫瘍の治療におけるパキサリシブを評価しています。 以前、米国FDAは、パクサリシブにGBMの治療のための希少疾病用医薬品指定（ODD）とファストトラック指定（FTD）、およびびまん性内因性橋グリオーマ（DIPG）の治療のためのまれな小児疾患指定（RPDD）を付与しました。

GBM患者の大多数では、PI3K / Akt / mTOR経路が乱れています。 非メチル化MGMTプロモーター状態の新たに診断されたGBM患者の第II相試験では、パキサリシブは非常に有望な臨床効果シグナルを示しました。 2021年1月、GBM AGILEプラットフォーム研究は患者の募集を開始し、この研究は主要な地理的領域の登録の基礎として役立つことが期待されています。

契約条件によれば、Simcere Pharmaceuticalsは、中華圏（本土、香港、マカオ、台湾）でのパクサリシブの開発、登録、および商業化に責任を負います。 Kaziaは、他のすべての地域でpaxalisibを開発および商品化する権利を留保し、中国を含む計画どおりに膠芽腫（GBM）AGILEの主要な研究を推進し続けます。

Kaziaは、最近の株式取引価格の20％のプレミアムで、現金700万ドルと株式投資400万ドルを含む1100万ドルの前払いを受け取ります。 膠芽腫（GBM）の適応症の場合、カジアは最大2億8,100万米ドルの偶発的なマイルストーンの支払いを受け取り、膠芽腫（GBM）以外の適応症の場合、カジアはさらにマイルストーンの支払いを受け取ります。 Simcereはまた、商業販売に対してロイヤルティの10％以上をKaziaに支払います。

Simcere Pharmaceuticalは、40以上の上場製品と広範な開発パイプラインを持つ、中国を代表する製薬会社の1つです。 同社は1995年に設立され、香港証券取引所（香港証券取引所：2096）に上場しました。 Simcere GG＃39;の主な戦略的重点分野は、腫瘍学、中枢神経系疾患、および自己免疫疾患です。

paxalisib-GDC-0084の化学構造（画像ソース：selleckchem.com）

KaziaのCEOであるJamesGarner博士は、次のように述べています。「中国は世界最大の医薬品市場の1つであり、革新的な腫瘍学製品に対する特別な要件と機会があります。 パクサリシブがこの主要市場に確実に参入するために、Simcereと協力できることを非常に嬉しく思います。 商業的成功を達成する。 Simcere GG＃39;の成功の記録は比類のないものです。 それらは、臨床開発、規制業務、および商業化において、パキサリシブに一流の機能をもたらしました。 私たちは、新しいパートナーと緊密に協力して、中国の患者ができるだけ早くパクサリシブを提供できるよう支援することを楽しみにしています。"

SimcerePharmaceuticalsのシニアバイスプレジデントであるRenhongTang博士は、次のように述べています。 中国では、脳腫瘍の新しい治療法に対する大きな需要があり、私たちはカジアと同じです。 患者のための新しい治療オプションの提案に取り組んでいます。"

2020年11月、Kaziaは、膠芽腫（GBM）の治療におけるパキサリシブを評価する進行中の第II相試験（NCT03522298）の肯定的な中間データを発表しました。 この研究は、メチル化されていないMGMTプロモーター状態の新たに診断されたGBM患者を対象に実施され、最大の外科的切除を受けた患者とテモゾロミド（TMZ）放射線療法と化学療法の併用耐性、忍容性、推奨される第II相用量（RP2D）、薬物動態（PK）および臨床活動。 TMZは現在、GBMの治療のための標準的な治療法です。

2020年8月31日現在の結果は次のことを示しています。（1）アジュバントパキサリシブ治療の全生存期間（OS）の中央値は17.5か月であり、既存の標準治療に関連する12.7か月と比較して臨床的に有意です。 （2）アジュバントパキサリシブの無増悪生存期間（PFS）の中央値は8.4か月であり、既存の標準治療TMZである5.3か月と比較して良好な結果を示しています。 （3）治療を受けた1人の患者は診断後27ヶ月間無病のままでした。

研究の最終データは2021年度上半期に発表される予定です。新しい抗がん剤については、GGquot;ゴールドスタンダードGGquot; 寿命を延ばす能力です-これは膠芽腫（GBM）などの病気で特に挑戦的な目標です。 これらの新しいデータは、パキサリシブが非常に困難な患者集団でこの目標を達成する可能性があるという最初の臨床的証拠を提供します。

20年以上の間、新たに膠芽腫と診断された患者は、新しい薬物治療を受けていません。 Paxalisibは、この非常に困難な疾患の世界的なパイプラインで最も有望な薬剤候補の1つに急速になりつつあります。