台湾医学HuaPharmaceutical Besremiは米国FDAによって承認されています：PVの治療のための最初のインターフェロン！

PharmaEssentiaは最近、米国食品医薬品局（FDA）が真性多血症（PV）の成人患者の治療薬としてBesremi（ropeginterferon alfa-2b-njft）を承認したと発表しました。 PVは、赤血球の過剰産生を引き起こす血液疾患です。 過剰な細胞は血液を濃くし、血流を遅くし、血栓症の可能性を高めます。 米国では、PVは毎年約6,200人に影響を及ぼします。 以前、BesremiはPVの治療のために孤児院のステータス（ODD）を付与されていました。

Besremiは、骨髄のPVで細胞効果を示す革新的なモノPEG化長時間作用型インターフェロンです。 7。5年間続く臨床データは、ベスレミが血球の数​​を制御する深くて長続きする能力を持っており、治療目標をサポートするためにPVの過程でいつでも使用できることを示しています。

Besremiは、PVの治療のために米国FDAによって承認された最初の薬剤であることは言及する価値があります。 患者さんに治療歴があるかどうかに関係なく使用できます。 さらに、ベスレミは、PVの治療のために特別に承認された最初のインターフェロン療法でもあります。

2019年2月、ベスレミは、症候性脾腫を伴わないPVの成人患者の治療のための単剤療法として欧州連合で承認されました。 Besremiは、PVを治療するためにヨーロッパで承認された最初の薬剤であり、ヒドロキシ尿素への以前の曝露とは何の関係もありません。 ヨーロッパでは、Besremiの販売承認取得者はAOP OrphanPharmaceuticalsです。

PVの治療には、瀉血（針で静脈から余分な血球を取り除く瀉血）や、血球の数を減らす薬が含まれます。 ベスレミはこれらの薬の1つです。 ベスレミは、体内の特定の受容体に付着して骨髄内の血球の生成を減らすことにより、連鎖反応を引き起こすと考えられています。 Besremiは、2週間ごとに皮下注射される長時間作用型の薬剤です。 Besremiが過剰な血球を減らし、少なくとも1年間正常なレベルを維持できる場合、投与の頻度を4週間に1回に減らすことができます。

PVの治療におけるベスレミの有効性と安全性は、7。5年間の多施設シングルアーム試験で確認されました。 この試験では、PV患者51人が平均約5年間ベスレミ治療を受けました。 Besremiの有効性は、完全な血液学的反応を達成した患者の割合を観察することによって評価されます。 完全な血液学的反応とは、患者&＃39;の赤血球量が45％未満であり、白血球数と血小板数が正常で、脾臓のサイズが正常であり、最近の採血なしに血栓症が発生しないことを意味します。 全体として、患者の61％が完全な血液学的反応を達成するためにベスレミ治療を受けました。

安全性の観点から、ベスレミは肝臓酵素の上昇、白血球レベルの低下、血小板レベルの低下、関節痛、倦怠感、かゆみ、上気道感染症、筋肉痛、インフルエンザのような病気を引き起こす可能性があります。 副作用には、尿路感染症、うつ病、一過性脳虚血発作（脳卒中様発作）も含まれる場合があります。

Besremiのようなアルファインターフェロン製品は、神経精神医学、自己免疫、虚血性（体の一部への不十分な血流）、および感染症を引き起こしたり悪化させたりして、生命を脅かすまたは致命的な合併症を引き起こす可能性があります。 Besremiは、薬剤にアレルギーのある患者、重度の精神疾患または重度の精神疾患の病歴のある患者、免疫抑制移植レシピエント、自己免疫疾患または自己免疫疾患の病歴のある特定の患者、および肝疾患の患者に使用することを固く禁じられています。 胎児に害を及ぼすリスクがあるため、女性はベスリミを使用する前に妊娠検査を受ける必要があります。

Besremiの医薬品有効成分は、薬物動態特性が改善された、新しい長時間作用型単一異性体モノペグ化プロリンインターフェロン（& gt; 98％、ATC L03AB15）であるropeginterferon alfa-2bであり、耐容性と利便性が証明されています。 この薬剤は、2週間に1回、または長期維持療法中に4週間に1回投与され、PVの治療に承認された最初のインターフェロン製品です。

lopeginterferon alfa-2bは、Yaohua Pharmaceuticalによって発見され、中国、台湾の台中にある工場で製造されました。 工場は2018年1月にEMA &＃39; s cGMP認証に合格しました。米国および欧州連合では、ropginterferonalfa-2bがPV治療用の希少疾病用医薬品の指定を受けています。

真性多血症（PV）は、骨髄の病気の原因となる幹細胞に起因する癌であり、赤血球、白血球、血小板の慢性的な増加を引き起こします。 この病気は、血栓症や塞栓症などの心血管合併症を引き起こす可能性があり、二次性骨髄線維症や白血病にさえ変化する可能性があります。 PVの背後にある分子メカニズムはまだ詳細に研究する必要がありますが、現在の結果は一連の獲得変異を示しており、その中で最も重要なのはJanusキナーゼ2（JAK2）の変異型であるJAK2V617Fです。