武田タフシロ日本上場申請:HAE攻撃を防ぐために12歳≥患者の治療!

武田薬品(武田)は最近、12歳の遺伝性血管浮腫(HAE)に対するタフジロ(ラナデルマブ)皮下注射の承認を求めるため、日本の厚生労働省(MHLW)に新薬申請(NDA)を提出≥発表した。患者は、発作を防ぐ。

日本の規制提出は、日本の医薬品医療機器庁(PMDA)によって評価されます。審査後、PMDAは、日本厚生労働省(MHLW)に最終決定に関する報告書を提出する。承認された場合、タフジロは事前に充填された注射器として日本の患者に提供されます。

Takhzyroは2018年に初めて承認され、HAEの治療のために承認された最初のモノクローナル抗体です。この薬は、12歳以上のHAE患者における攻撃を予防するのに適しています。これまで、Takhzyroは世界20カ国以上に上場し、世界中でリスティング申請書を提出し続けています。

Takhzyroは、血漿カリクレインに特異的に結合し、活性を阻害する完全ヒトモノクローナル抗体である。本剤は、組換えDNA技術を用いて中国のハムスター卵巣細胞(CHO)で産生される。タフジロは皮下注射によって投与され、HAE患者では14日間の半減期を有する。医療専門家による訓練後、患者自身または看護スタッフによって投与することができる。注射は1分以内に完了することができる。投薬の面では、タフジロの推奨開始用量は300mg、2週間ごとにです。発作を起こさずに十分に制御された疾患で治療を受けている患者では、特に体重の少ない患者では、4週間ごとに300mgの用量が考慮される。

遺伝性血管浮腫(HAE)は、腹部、顔、足、性器、手、咽喉を含む身体のさまざまな部分で浮腫の繰り返しエピソードを引き起こす可能性のある稀な遺伝性疾患である。腫れは人を弱く、痛みを伴うことができます。閉塞した気道の攻撃は窒息を引き起こす可能性があり、生命にかかわる可能性があります。

世界の5万人に1人がHAEを持っていると推定されており、この病気はしばしば過小評価され、過小診断され、過小治療を受けている。日本では2000~3000人がHAEに罹患していると推定されていますが、この病気に対する意識が低いため、この病気と診断された人は約400~500人に過ぎません。

日本では、タクジロの新薬の適用は、主に世界フェーズ3HELP研究(遺伝性血管浮腫の長期予防)の結果と、第3相の患者の治療におけるタフジロの評価に加えて、第3相の研究の中間結果に基づいています。これらの研究をまとめると、HAE攻撃の予防的治療法としてのタフジロの有効性と安全性が証明されています。

HELPは、これまでHAEで実施された最大の無作為化制御臨床予防研究です。12歳以上のI/II HAE型患者125人を登録し、タフジロおよびプラセボの皮下注射を26週間にわたって評価した。有効性と安全性。結果は、研究がすべての一次および二次エンドポイントに達したことを示した:プラセボ群と比較して、3つのTakhzyroレジメンで治療された患者は、月に平均HAEエピソード数が有意に減少した。その中でもプラセボ群と比較すると、2週間毎にタフジロの300mg線量の月次HAEエピソード数は87%減少し、4週間ごとに300mgの用量のHAEエピソード数は73%減少した(調整後p.<0.001>

探索的分析によると、26週間の研究全体(0-182日目)の間に、2週間ごとに300mgの用量でタフジロ治療群の患者の44%(n=12/27)が発作を起こさなかったのに対し、プラセボ群の割合は2%(n=1/41)であった。ポストホック感度分析は、安定した段階(日70-182)で、2週間ごとに300mgの用量のタフジロ治療群の患者の77%(n=20/26)が発作を起こさなかったのに対し、プラセボ群のこの割合はわずか3%(n=1/37)であった。

治療期間中、タフジロ群(n=84)における最も一般的な治療誘発有害事象(haE発作を除く)は、注射部位疼痛(42.9%)、ウイルス性上気道感染症(23.8%)、頭痛(20.2%)、注射部位での痛みを伴う紅斑(9.5%)、注射部位での打撲傷(7.1%)であった。.1%のとめまい(6.0%)。ほとんどの有害事象の重症度(98.5%)治療によって引き起こされる軽度から中等度であった。