EUは、6〜11歳の子供向けのSymkeviとKalydecoの共同プログラムを承認しました。

Vertex Pharmaceuticalsは、嚢胞性線維症（CF）の治療における世界的なリーダーです。 最近、同社が欧州委員会（EC）がSymkevi（tezacaftor / ivacaftor）とKalydecoの拡張を承認したと発表したと発表しました(イヴァカフトール)6〜11歳の嚢胞性線維症（CF）の小児、特にCFTR遺伝子の治療のための併用療法ラベル：（1）F508del変異のコピーが2つある患者。 （2）F508del変異の1コピーと残留CFTR活性A変異を引き起こす可能性のある14変異の1コピー（P67L、R117C、L206W、R352Q、A455E、D579G、711+3A→G、S945L、S977F、R1070W、D1152H 、2789+5G→A、3272-26A→G、3849+10kbC→T）。 ヨーロッパでは、SymkeviとKalydecoの併用療法は、上記と同じ変異を持つ12歳以上のCF患者の治療に以前に承認されています。

この最新の承認により、SymkeviとKalydecoの併用療法は、F508delにホモ接合性変異を有するCF患者に新しい治療オプションを提供します。 F508del変異の1つのコピーと14の残存機能変異の1つを持つ患者の場合、併用療法は、この年齢層（6〜11歳）のCF患者の内因を治療する唯一の薬剤となります。

米国では、tezacaftor / ivacaftorとイヴァカフトール（Symdekoのブランド名で販売）は、2018年2月に12歳以上のCF患者に対して承認され、2019年6月に承認され、6〜11歳のCF小児患者に適用される人口を拡大しました。

Vertexの社長兼最高経営責任者であるReshmaKewalramani、MDは、次のように述べています。 初めて、子供たちは自分の嚢胞性線維症の根本原因に対処するための治療計画を立てます。 本日の承認により、すべてのCF患者に薬剤を提供するという究極の目標に近づくことができます。"

SymkeviとKalydecoの併用療法は、ドイツの適格な患者がすぐに利用できるようになり、英国、デンマーク、アイルランド共和国など、Vertexと革新的な長期償還契約を締結した国の患者も間もなく利用できるようになります。 他のすべての国では、Vertexはヨーロッパの規制当局と緊密に連携して、適格な患者が確実に治療を受けるようにします。

CFは、CFTRタンパク質の機能障害または欠失を引き起こすCFTR遺伝子変異によって引き起こされるまれな遺伝性疾患です。 この病気は、北米、ヨーロッパ、オーストラリアで約75,000人が罹患しています。 現在、約2,000のCFTR遺伝子変異が発見されており、そのうちF508del変異がCFの最も一般的な原因であり、患者総数の約45％を占めています。 CFTRタンパク質は通常、細胞膜内のイオン輸送を調節し、遺伝子変異はタンパク質産物の機能の破壊または喪失を引き起こす可能性があります。 細胞膜内のイオン輸送が遮断されると、特定の臓器の粘液コーティングの粘度が厚くなります。 この病気の主な特徴の1つは、気道に厚い粘液が蓄積することです。これは、呼吸困難や繰り返しの感染を引き起こし、最終的には死に至る可能性があります。 年齢は約20歳です。

一部の変異は、CFTRタンパク質が細胞内で正常に処理または折りたたまれない原因となる可能性があり、通常は細胞表面に到達できません。 Symdeko GG＃39;の医薬品成分は、テザカフトールとイバカフトールです。これらのテザカフトールは、変異型CFTRタンパク質の輸送と処理の欠陥を解決し、細胞表面に到達できるようにすることを目的としています。 イヴァカフトールは、CFTRタンパク質チャネルが細胞膜上で開いたままである時間を増やし、その機能をさらに高めることができます。

現在、Vertexは4つのCF薬をリストしています：Kalydeco（イヴァカフトール）、Orkabi（lumacaftor / ivacaftor）、Symdeko（tezacaftor / ivacaftorおよびivacaftor）、Trikafta / Kaftrio（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftorおよびivacaftor）、最初の3つの薬剤世界中で約40,000人の患者を治療でき、全体の約50％を占めていますCF患者。 新たに承認されたトリプルセラピーTrikafta / Kaftrioは、治療範囲を世界中のCF患者の90％に拡大することができます。

今年の6月、製薬市場調査機関EvaluatePhamraは、Trikafta / Kaftrioが2026年に世界で最も売れているTOP10薬のひとつになり、売上高が87億3900万米ドルに達し、驚くべき化合物になると予測するレポートを発表しました。 2019-2026年の年間成長率。 54.3％。