最初のファリニルトランスフェラーゼ阻害剤であるZokinvyが11月に承認され、死亡のリスクが 88％減少します。

アイガーは後期の臨床バイオ医薬品会社であり、重度の希少疾患および超希少疾患の治療のための一連の標的を定めた先駆的な治療法の開発および商品化に取り組んでいます。最近、同社は米国食品医薬品局（FDA）がZokinvy（lonafarnib）New Drug Application（NDA）を承認したことを発表しました。 NDAは、早老症（プロゲリア、別名ハッチンソン-ギルフォード早老症候群、HGPS）と早老症ラミノパシー（早老症ラミノパシー）の治療のためのZokinvyの承認の加速を求めています。 FDAはZokinvy NDAの優先審査を許可し、11月の処方薬使用料法（PDUFA）の目標日を指定しました 20、 20 20。 FDAはアイガーに、NDAについて協議するための諮問委員会を招集する意図はないことを通知しました。

承認された場合、ゾキンビーは早産老化を治療する世界で最初のGG＃39;薬になります。現在、Zokinvyも欧州医薬品庁（EMA）による加速評価を受けています。以前、Zokinvyは、米国FDAとEU EMAにより、早期老化および早期老化様ラミノパシーの治療のための希少薬物認定（ODD）、画期的な薬物認定（BTD）、およびFDAによるまれな小児疾患認定（RPDD）を付与されていました。

早期老化は非常にまれで致命的な病気であり、子供に早期老化を引き起こす可能性があります。治療をしないと、早老の子供は平均年齢が 14。5 歳で心臓病で亡くなります。現在、早期老化および早期老化様ラミノパシーの承認された治療法はありません。

Zokinvy GG＃39;の有効医薬成分は、早老症の子供と若年成人患者の生存を延長することが示されている先駆的経口ファルネシルトランスフェラーゼ阻害剤（FTI）であるlonafarnibです。 Journal of the American Medical Association（JAMA）で発表された 2018 研究では、早期老化患者において、ロナファミブ単剤療法により死亡リスクが 88％減少し、最も一般的な副作用が報告された胃腸症状でした。多くの早老患者はロナファルニブを 10 年以上受けています。

アイガーはまた、グローバル管理アクセスプランを確立しました。これは、早期老化および早期老化のようなラミノパシーのすべての子供と若者が確実に治療を受けることができるように、 40 国以上をカバーすることが期待されています。

アイガーの社長兼CEOであるデビッドコーリーは次のように述べています。子供と若者は重要な一歩を踏み出した。 Premature Aging Research Foundation（PRF）の取り組み、忍耐力、献身に感謝します。最も重要なのは、ロナファルニブ臨床試験に参加してくれた、早老の子供とその家族全員に感謝することです。米国とヨーロッパでのZokinvyの商用リリースの準備をしています。 GGの引用;

メリーランド州PRFのメディカルディレクター、レスリーゴードンは次のように述べています。国と6つの大陸。私たちは、NDAの準備と提出においてEigerのパートナーとなり、早期老化の子供や若者に継続的なZokinvyを提供できることを非常に幸運です。私たちは、すべての子供たちとその家族の早期老化に感謝します。彼らの勇気は私たちを毎日刺激します。 GGの引用;

ロナファルニブの分子構造（画像出典：Wikipedia）

早期老化（HGPS）は、子供の老化を加速させるまれな致命的な遺伝病です。この病気は、ファルネシル化されやすい有毒なプロゲリンを生成するラミンAをコードするLMNA遺伝子の点突然変異によって引き起こされます。ラミンAは核構造の足場の一部であり、核の構造と機能に重要な役割を果たしています。早老症の子供は、何百万人もの正常な老化に影響を与える同じ疾患で死亡します。動脈硬化症ですが、子供が死亡する平均年齢は 14。5 年です。早期老化の症状には、重度の低形成、強皮症のような皮膚、全身栄養失調、脱毛、関節拘縮、骨格異形成、全身性アテローム性動脈硬化症の亢進、心血管機能の低下、脳卒中などがあります。世界中で、早熟の子供が約 400 人いると推定されています。

早老症様ラミノパシー（早老症ラミノパシー）は、ラミンAやZmpste 24 遺伝子の一連の変異によって引き起こされる加速老化の遺伝であり、これらの変異は早老化タンパク質タンパク質とは異なるファルネシル化を引き起こします。早期老化タンパク質は産生されませんが、これらの遺伝子の変異は、早期老化タンパク質と重複しているが異なる疾患の症状を引き起こす可能性があります。全体として、早期老化のようなラミノパシーの有病率は、世界的に早期老化よりも高い可能性があります。

lonafarnibはメルクからアイガーによってライセンスされています。この薬は、ファルネシルトランスフェラーゼを標的とする特徴的な開発後期の経口活性阻害剤です。ジエンのプロセスは、タンパク質の修飾に関与しています。早期老化タンパク質は、ファルネシル化され、切断できないと考えられている異常なタンパク質であり、核膜への強固な結合を引き起こし、核膜の形態の変化とその後の細胞損傷をもたらします。

lonafarnibは、早期老化タンパク質のファルネシル化をブロックします。ボストンチルドレンGG＃39; Hospital Progeria Research Foundation（www.Progeria Research.org）から資金提供を受けたフェーズI / IIおよびフェーズIIの研究では、 90 早期老化患者よりも多い扱われました。 2つの研究の結果は、 2。{{3}}年後のフォローアップの結果、未加齢の未治療の小児と比較して、ロナファルニブ単剤療法は早老の子供の死亡率が低かったことを示しています。 （3。7％対3 3。3％; HR=0。12）および死亡リスクの低減{{11 }}％。

Eigerは、早期老化と早期老化のようなラミノパシーの治療に加えて、D型肝炎ウイルス（HDV）感染症の治療のためにロナファルニブも開発しています。 12月末 2018、FDAとEMAは、lonafarnibにD型肝炎ウイルス感染症（HDV）の治療のための画期的な薬剤資格（BTD）と優先薬剤資格（PRIME）を付与しました。ロナファルニブは、肝細胞でのHDV複製のイソプレンステップを阻害し、ウイルスのアセンブリ段階でウイルスのライフサイクルをブロックします。

複数の第II相臨床試験のデータにより、HDV感染患者の治療に対するロナファルニブベースのレジメンの有効性と安全性が確認されました。データは、ロナファルニブベースのレジメンが達成したことを示しています。HDVRNAレベル≥2 log 10 とアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）の正規化を組み合わせた主要エンドポイントは、肝臓の状態とウイルス学的反応の改善を反映しています。現在、この薬はHDVの重要な第III相臨床試験中です。

D型肝炎はHDV感染によって引き起こされ、人間のウイルス性肝炎の中で最も深刻なタイプです。 D型肝炎は、B型肝炎ウイルス（HBV）を保有する個人での同時感染としてのみ発生し、B型肝炎よりも深刻な肝疾患を引き起こし、肝線維症、肝癌、肝不全を促進する可能性があります。 D型肝炎は世界中の人間の健康に深刻な影響を与える病気であり、この病気は世界中でおよそ1500万〜2千万人に影響を与える可能性があります。 D型肝炎の有病率は、世界のさまざまな地域で異なります。報告によると、世界中で、およそ 4。3％-5。7％の慢性B型肝炎ウイルス保有者がHDV感染しています。外モンゴル、中国、ロシア、中央アジア、パキスタン、トルコ、アフリカ、中東、南アメリカを含む一部の地域では、慢性HBV感染者のHDVの有病率はさらに高くなっています。報告によると、モンゴルとパキスタンのHBV感染者の間でのHDVの有病率は 60％と高いです。