特定の遺伝子欠損によって引き起こされた肥満を治療する最初の新薬がFDAによって承認されました

最近、Rhythm Pharmaceuticalsは、米国FDAが、プロタンパク質変換酵素サブチリシン1（PCSK1）またはレプチン受容体（LEPR）の遺伝子欠損が肥満成人の慢性的な体重管理につながるGG＃39; s Imcivree（Setmelanotide）リスト申請を承認したと発表しました。および6歳以上の子供。 セトメラノチドは、このまれな遺伝的肥満の治療のためにFDAによって承認された最初の治療法であると報告されています。

POMC、PCSK1、またはLEPR遺伝子欠損によって引き起こされる肥満は、体の一部であるメラノコルチン4（MC4）受容体経路を損傷するこれらの遺伝子変異によるものです。GG＃39;エネルギー消費と食欲を独立して調節する重要な生物学的経路。 遺伝子変異は、MC4受容体経路の機能を損なう可能性があり、極度の空腹感（食欲不振）や早期発症型の重度の肥満につながる可能性があります。

セトメラノチドは先駆的なオリゴペプチドMC4受容体アゴニストであり、MC4受容体の上流の遺伝的欠陥によって引き起こされた損傷したMC4受容体経路活性を回復し、まれな肥満遺伝性疾患の患者のエネルギー消費と食欲を再確立するように設計されています。体重を減らす。 これ以前は、POMC、PCSK1、またはLEPR遺伝子の欠陥によって引き起こされる肥満患者の体重を制御するためのFDA承認の特定の治療法はありませんでした。

セトメラノチドの承認は、POMC、PCSK1、またはLEPRの欠乏によって引き起こされた肥満患者を対象とした2つの第III相臨床試験の結果に基づいています。 テストの結果は、POMCまたはPCSK1遺伝子欠損のある肥満患者の80％がImcivreeを1年間受けた後に体重の10％以上を失い、LEPRの肥満患者の45.5％が体重の10％以上を失ったことを示しました。

以前の臨床研究の経験と一致して、Setmelanotideはこれらの2つの試験で一般的に十分に許容されました。 最も一般的な有害事象は、注射部位反応、皮膚の色素沈着、および悪心でした。 警告と予防措置には、性的興奮障害、うつ病と自殺念慮、皮膚の色素沈着、および既存のほくろの黒ずみが含まれます。 新生児や低出生体重児にベンジルアルコール防腐剤を使用すると、深刻な副作用を引き起こす可能性があります。 Setmelanotideは、新生児または乳児への使用は承認されていません。

米国での新薬販売申請の承認に加えて、POMC、PCSK1、またはLEPR遺伝子欠損によって引き起こされる肥満患者の治療のためのセトメラノチドの販売承認申請は現在欧州医薬品庁（EMA）によって検討されています。

Rhythmの社長兼CEOであるDavidMeeker博士は、次のように述べています。GGquot;最初の新薬の承認は、同社にとって大きなマイルストーンです。 私たちは、POMC、PCSK1、またはLEPRの欠陥による肥満に苦しむ患者に対するSetmelanotide GG＃39;の約束を果たすことを楽しみにしています。 Setmelanotideを使用して、MC4受容体経路の遺伝的欠陥によって引き起こされる肥満の根本的な原因に直接対処することを目的とした一流の精密医薬品を開発しています。"