英国はてんかんの3番目の適応症を承認します：結節性硬化症（TSC）関連てんかんの治療！

JazzPharmaceuticalsの子会社であるGWPharmaは、植物由来のカンナビノイド治療薬の研究開発における世界的リーダーです。 大麻からの新しい治療薬の発見、開発、商業化に取り組んでいます。 最近、GW Pharmaは、英国の医薬品医療製品管理局（MHRA）が、2歳以上の患者に対する補助療法としてEpidyolex（カンナビジオール、CBD）経口液体製剤の新しい適応症を承認したと発表しました。 結節性硬化症症候群（TSC）に関連する発作。

MHRAの承認は、イングランド、ウェールズ、スコットランドに適用されます。 英国には3700-11,000人のTSC患者がいると推定されています。 TSCは、最大85％の患者にてんかんを発症させる可能性があり、最大60％の患者が標準的な抗てんかん薬に反応しません。 MHRA &＃39; Epidyolex TSC適応症の承認は、英国のTSC患者集団にとって大きな進歩であり、その多くはこの新しい治療法の恩恵を受けることができます。

GWは、2019年9月に英国でEpidylexの販売承認を最初に取得しました。2歳以上の患者の場合、レノックス・ガストー症候群（LGS）およびドラベ症候群（DS）に関連する発作の補助療法。 このTSC適応症の承認は、英国におけるGWの4番目のカンナビノイド薬の適応症の承認となります。

今年の2月、ジャズファーマはGWファーマを72億米ドルで買収したことを発表しました。 これはこれまでの大麻業界で最大の買収であり、ジャズがカンナビノイド製薬分野に参入するための重要な動きです。 合併後、ジャズは神経科学の分野のリーダーになります。

Epidyolex / Epidiolexは、米国とヨーロッパでてんかんの治療薬として承認された最初の植物由来カンナビノイド薬です。 この薬は、高純度CBD抽出物の経口液体製剤です。 CBDは麻の植物に由来する非心理的成分であり、神経系にさまざまな薬理学的効果があります。 多くの研究は、CBDが明らかな抗てんかんおよび抗けいれん作用を持ち、既存の抗てんかん薬よりも副作用が少ないことを示しています。

米国では、エピジオレックスは3つの適応症で承認されています：1歳以上の患者、LGS、DS、およびTSCに関連する発作の補助療法。 ヨーロッパでは、Epidyolexは次の3つの適応症についても承認されています。（1）TSCに関連する発作を治療するための2歳以上の患者に対する補助療法として。 （2）クロバザムと組み合わせた補助薬として、LGSおよびDSに関連する発作を治療するために2歳以上の患者に使用されます。 米国および欧州連合では、Epidylex / Epidiolexは、DS、LGS、およびTSC関連の発作の治療薬として希少疾病用医薬品の指定を受けています。 それぞれの病気は、まれで、深刻で、小児期に発症する薬剤不応性のてんかんです。

TSCは、小児期に発生するまれで深刻な遺伝性疾患です。 てんかんはTSCの最も一般的な神経学的特徴です。 TSCは、最大85％の患者でてんかんを引き起こす可能性があり、60％もの患者が標準的な抗てんかん薬に反応せず、薬剤耐性発作です。 TSCに関連する発作に対処するには、新しい治療法が非常に必要です。 第III相臨床試験のデータは、プラセボと比較して、エピジオレックスがTSC関連の難治性発作（限局性および全身性を含む）を有意に減少させ、患者の全体的な状態を改善したことを示しました。 Epidyolex / Epidiolexは、TSC患者集団に重要な治療オプションを提供します。