ユニークなカチオキシブチレート療法キシワブ(カルシウムマグネシウムカリウムヒドロキシブチレートカリウム)フェーズ3臨床成功!

ジャズ医薬品は最近、成人における特発性過眠症(IH)の治療のためのXywav(ナトリウム、カリウム、マグネシウム、カルシウム、JZP-258)経口溶液を評価するフェーズ3研究の肯定的なトップラインの結果を発表した。以前は、FDAは2020年9月に特発性ナルコレプシー(IH)の治療にXywavファストトラックステータス(FTD)を与えていましたが、これは過度の眠気、制御不能な睡眠ニーズ、または昼間の眠気が夜間に十分または長時間持続する場合でも、少なくとも3ヶ月間続く慢性神経疾患です。

この発表は、多国間、二重盲検、多センター、プラセボ制御、無作為化フェーズ3試験であり、特発性ナルコレプシーを有する成人患者の治療におけるXywavの有効性と安全性を評価する。研究に登録された患者は、特発性ナルコレプシーの典型的な特徴である過度の昼間の眠気を示した。研究の設計には、14週間の滴定と最適化期間、2週間のXywav安定した用量期間、続いて2週間のXywavまたはプラセボを受け取るための1:1無作為化が含まれていました。二重盲検、プラセボ制御治療期間を完了した後、患者は24週間のオープンラベル安全延長期間に入った。

すべての患者は、オープンラベル滴定期間にXywavで治療され、臨床的に有意な改善がエプワース眠気スケール(ESS)で観察された。研究の無作為化離脱部分には合計115人の患者が登録され、主要エンドポイントESSおよび主要な二次エンドポイント(PGIc)および特発性過眠症尺度(IHSS)を有する患者の全体的な変化の印象を測定した。Xywavを服用している患者はESS、PGIcおよびIHSSの面で臨床的に有意な有効性維持を示し、プラセボを服用している患者はXywavの状態の非常に統計的に有意な悪化を有していた:ESS(p<0.0001), pgic=""><0.0001) ,="" ihss=""><>

この研究の安全性は、Xywavの既知の安全性と一致しており、この集団では新しい安全信号は観測されていない。Jazzは、今後の医療会議でこのフェーズ3の研究のデータを発表し、これらのデータは、2021年第1四半期にFDAに提出される予定の補足的な新薬アプリケーション(sNDA)に含まれます。

ジャズ研究開発担当エグゼクティブバイスプレジデントのロバート・イアンノーネ博士は、「我々は、これらの説得力のある結果と、特に現在承認された治療オプションを持たない特発性ナルコレプシー集団に対して、研究で観察された改善の程度に興奮しています。私たちは、研究患者や研究者に参加し、できるだけ早く患者にXywavを提供するためにFDAと迅速に協力することを楽しみにしています。15年間、ジャズは睡眠医学の最前線にいます。私たちの目標は、患者の生活を革新し、変え、することです。私たちは、持っていない人や限られた治療を受けた重度の睡眠障害を持つ患者にサービスを提供することにコミットしています。

2020年7月、Xywavは7歳以上のナルコレプシー(ナルコレプシー)患者におけるカタプレキシーまたは過度の昼間の眠気(EDS)の治療のために米国FDAによって承認されました。

キシワブは、オキシベートナトリウムの6-9グラムの推奨投与量範囲と比較して同じヒドロキシ酪酸濃度を有するユニークなカチオン成分(カルシウムマグネシウムカリウムナトリウム)を有するヒドロキシ酪酸製品であるが、ナトリウムの92%、または約1000-1500mg/夜を減らすことができます。Xywavの正確なメカニズムはまだ不明であるが、カタプレキシーおよびEDSに対するXywavの治療効果は、睡眠中のノラアドレナリンおよびドーパミン作動性ニューロンおよび視床皮質ニューロンに対するGABAB作用によって媒介されると考えられている。

オキシベートナトリウムは、高ナトリウム含有量の警告が含まれています。以前は、7歳以上の患者で7歳以上の患者でカタプレキシーとEDSの治療のために承認された唯一の製品であり、米国睡眠医学アカデミー(AASM)によってカタプレキシーおよびEDS治療標準ケアとして指定されました。

ナルコレプシー(ナルコレプシー)は、難治性慢性神経疾患です。時間が経つにつれて、病気の負担は患者の健康に大きな影響を与える可能性があります。多くの患者は、正しい診断を受ける前に数年を経験する可能性があり、日常生活に大きな影響を与える可能性があります。この病気は生涯にわたる病気であるため、EDSとカタプレキシーの治療に役立つ新しい選択肢を持つことは非常に重要です。

Xywavは、ナルコレプシー患者に低ナトリウムオキシ酪酸療法を提供するために特別に開発され、ナトリウム含有量に関する警告はなく、薬物は新しいケアの標準になります。成人および小児患者の場合、Xywavは様々な投与量レジメンから選択する。処方者は、患者が夜間に服用するための異なる用量にXywavを刺激することができます.患者がオキシベートナトリウムからXywav治療に切り替えるとき、Xywavの最初の治療用量およびスケジュールはオキシベートナトリウム(グラムからグラム)と同じであり、効力および耐容性に基づいて必要に応じて滴定することができる。