米国FDA承認のリプラジム（プラスミノーゲン）：プラスミノーゲン欠乏症を治療する最初の薬！

Liminal BioSciencesは最近、米国食品医薬品局（FDA）が1型プラスミノーゲン欠乏症（低プラスミノーゲン血症）患者の治療にリプラジム（プラスミノーゲン、ヒト-tvmh）を承認したと発表しました。 リプラジムはプラスミノーゲン欠乏症を治療するためにFDAによって承認された最初の薬であることは言及する価値があります。 これは、正常な組織や臓器の機能を損ない、失明を引き起こす可能性のあるまれな遺伝性疾患です。

FDAは、リプラジムを承認する一方で、希少疾患の新薬の開発に多大な貢献をしたことに対して同社に報いるために、希少小児疾患優先審査バウチャー（PRV）をLiminalBioSciencesに発行しました。 バウチャーは、その後の新薬申請の優先審査と引き換えることができ、販売または譲渡することができます。

LiminalBioSciencesのCEOであるBrucePritchardは、次のように述べています。& quot;この承認は、Liminal、患者、介護者、および医師にとって重要なマイルストーンです。 Ryplazimが米国の先天性プラスミノーゲン欠乏症の患者さんにサービスを提供できることを大変嬉しく思います。 処理。 まれな小児疾患に対して受け取った優先審査バウチャー（PRV）は、リミナリティに原液の現金を提供して、小分子の研究開発戦略を前進および拡大するための継続的な取り組みをサポートする可能性もあります。"

プラスミノーゲン欠乏症は、患者の健康と生活の質に深刻な影響を与えるまれな多系統および遺伝性疾患です。 プラスミノーゲン欠乏症のすべての患者において、血漿プラスミノーゲンレベルは著しく低下している。

プラスミノーゲンは、肝臓で合成され、血液中を循環する天然に存在するタンパク質です。 活性化されたプラスミノーゲンであるプラスミンは、線維素溶解系の基本的な成分であり、血栓を溶解し、血管外漏出したフィブリンを除去する主要な酵素です。 したがって、プラスミノーゲンは、創傷治癒、細胞移動、組織リモデリング、血管新生、および胚形成に不可欠です。 プラスミノーゲン欠乏症はフィブリンの蓄積を引き起こし、病変の発生を引き起こし、それによって正常な組織および器官の機能を損なう。 これらの病変が目に影響を与えると、失明につながる可能性があります。

リプラジムの有効成分はプラスミノーゲンであり、これはヒト血漿から抽出および精製されます。 リプラジム治療は、血漿プラスミノーゲンレベルを上昇させ、プラスミノーゲン欠乏症を一時的に矯正し、病気を軽減または排除するのに役立ちます。

プラスミノーゲン活性化経路（写真提供：GeneReviews）

プラスミノーゲン欠乏症1型の小児および成人患者におけるリプラジムの有効性は、単群の非盲検臨床試験で確認されました。 この試験では、ベースラインのプラスミノーゲン活性レベルが正常値の5％から45％の間にある15人の患者が登録されました。 すべての患者は、2〜4日に1回、6.6 mg / kgのリプラジム用量を投与され、48週間治療を続けたため、トラフプラスミノーゲン活性レベルはベースラインより少なくとも10％高くなり、疾患が治療されました。 臨床症状。

有効性は、48週間での総臨床成功率に基づいており、目に見えるまたは他の測定可能な目に見えない病変を有する患者の50％として定義され、ベースラインから病変の数/サイズまたは機能的影響が少なくとも50％改善されています。 結果は、ベースライン検査で病変があったすべての患者が病変の数またはサイズを少なくとも50％改善したことを示しました。 この研究では、リプラジムは忍容性が良好でした。

Ryplazimの販売承認は重要なターニングポイントであり、1型プラスミノーゲン欠乏症の患者に最初の、そして切望されている治療法を提供し、患者と家族に病気の症状を制御するのに役立つ新しいオプションを提供します。