米国FDAはFGFR阻害剤であるTruseltiq（infigratinib）を承認し、LianBioはそれを中国で開発しました！

BridgeBioBiopharmaceuticalsとHelsinnGroupは最近、米国食品医薬品局（FDA）が、FGFR2融合または再配列（CCA）患者を抱える以前に治療された局所進行性または転移性胆管癌の治療に対するTruseltiq（インフィグラチニブ）の承認を加速したと発表しました。 Truseltiqは、経口のATP競合的で選択的なFGFRチロシンキナーゼ阻害剤です。 米国と欧州連合では、CCAは毎年約2万人に影響を及ぼしており、この病気の5年生存率はわずか9％です。

標的療法は多くの種類の癌の生存期間を延長しますが、胆管癌と診断された患者は治療の選択肢が非常に限られており、生存率が低くなっています。 一次治療を受けた後に再発したFGFR2融合駆動胆管癌の患者は、さらなる治療のために標的療法を緊急に必要としています。 Truseltiqの承認は、これらの患者にとって重要なマイルストーンです。 Truseltiqは、FGFR2融合による胆管癌の患者さんに新しい標的療法の選択肢をもたらします。

以前の合意によれば、BridgeBioとHelsinnは共同で米国市場の商業化に責任を負い、Helsinnは米国外（大中華圏を除く）の独占的な商業化権に責任を負います。 中華圏では、LianBioはBridgeBioとの戦略的提携に基づいてインフィグラチニブの腫瘍学ライセンスを取得し、中華圏（中国本土、香港、マカオ）での薬剤の臨床開発、登録申請、および将来の商業活動を担当しています。 ）。

この承認は、第2相臨床試験のデータに基づいています。 この研究では、以前に少なくとも1回の治療を受けた進行性CCAの108人の患者が、28日間にわたって1日1回Truseltiq 125mgを投与されました。 各コースは21日かかり、7日間停止しました。 これらの患者のうち、107人（99％）がステージIVのCCAでした。 すべての患者は少なくとも1つのシステム療法を受けています。

結果は、トルセルティックで治療された患者の間で、客観的奏効率（ORR）は23％（95％CI：16-32％）であり、奏効期間の中央値（DoR）は5.0ヶ月（95％CI：3.7- 9.3）月）。 この研究では、Truseltiqは安全で忍容性も良好でした。

Truseltiqの有効成分は、革新的な経口線維芽細胞成長因子受容体（FGFR）1-3の選択的かつ強力な阻害剤であり、明確な新しい化学構造と薬理効果を備えたインフィグラチニブです。 臨床研究は、インフィグラチニブが、FGFR2遺伝子融合を伴う化学療法抵抗性胆管癌患者およびFGFR3ゲノム変異を有する進行性尿路上皮癌患者の治療に有効であることを示しています。

インフィグラチニブの分子構造

2020年8月、LianBioとBridgeBioは、中国およびその他の主要なアジア市場での臨床開発と商業化を促進するための戦略的提携を確立しました。 この戦略的協力は当初、選択的FGFR阻害剤であるインフィグラチニブとRASおよびチロシンキナーゼ受容体によって引き起こされる固形腫瘍の治療のためのSHP2阻害剤BBP-398を含む、BridgeBioによって開発された2つの標的腫瘍薬候補に焦点を合わせました。 。 この協力協定により、LianBioは、BridgeBio &＃39;の20を超えるパイプライン製品を中国およびその他の主要なアジア市場で使用する優先権を取得することもできます。

LianBioが発表した発表によると、2020年11月、同社は、FGFR2遺伝子融合を有する局所進行性または転移性の切除不能な胆管癌患者の治療を目的とした中国本土でのインフィグラチニブの第3相PROOF臨床試験の承認を取得しました。 2020年12月、同社は、FGFR2遺伝子増幅を有する局所進行性または転移性胃癌または胃食道接合部腺癌の患者を治療するために、中国本土でのインフィグラチニブの第2a相臨床試験承認を取得しました。