Tyvaso DPI（トレプロスチニル、ドライパウダー吸入器）は米国FDAによって拒否されました！

United Therapeuticsは最近、米国食品医薬品局（FDA）がTyvaso DPI（吸入）の新薬承認申請（NDA）に対する完全な回答書（CRL）を発行したと発表しました。トレプロ​​スチニル）ドライパウダー吸入器。 、Tyvaso DPIの承認を拒否：肺動脈性肺高血圧症（PAH）および間質性肺疾患関連肺高血圧症（PH-ILD）の治療に使用され、患者を改善します&＃39; 運動能力。

UnitedTherapeuticsが以前にTyvasoDPI NDAを提出したとき、FDA &＃39;のレビューサイクルをスピードアップするために優先審査バウチャー（PRV）も提出したことは言及する価値があります。

CRLでは、FDAはTyvasoDPIの承認を妨げる欠陥を1つだけ提起しました。 欠陥は、分析とテストを実施するサードパーティ施設での公的検査の問題に関連しています。トレプロ​​スチニルAPI。 さらに、米国FDAは、MannKind &＃39;の工場で製造、テスト、およびパッケージ化されたTyvaso DPI（関連機器を含む）に関連する欠陥や問題については言及していません。 代理店からのその他すべてのリクエストは解決されました。

FDAによって改訂されたドラフトTyvasoDPIラベルには、Tyvaso®と同じ適応症が含まれています（トレプロ​​スチニル）運動能力を改善するためのPAHおよびPH-ILDの吸入ソリューションであり、禁忌またはブラックボックス警告は含まれていません。

コンビネーションセラピューティクスの会長兼最高経営責任者であるマーティーンロスブラット博士は次のように述べています。困っている患者。 私たちは、完全な回答書が含まれていると信じています。 提案された単一の欠陥は迅速に解決され、Tyvaso DPIは2022年の夏に承認されます（それ以前ではない場合）。 この薬は、PAHおよびPH-ILDの患者の治療における画期的なものとなるでしょう。"

トレプロ​​スチニルの化学構造

Tyvaso DPIは、Tyvasoの次世代ドライパウダー製剤です（トレプロ​​スチニル、吸入液）、これは従来の噴霧化されたTyvaso療法よりも便利な投与方法を提供することが期待されています。

Tyvaso吸入液は、肺高血圧症の患者（PAH、WHOグループ1）の治療と運動能力の向上のために、2009年7月にFDAによって最初に承認されました。 今年の4月、FDAは、間質性肺疾患に関連する肺高血圧症（PH-ILD; WHOグループ3）の患者を治療するための、運動能力を改善するためのTyvaso &＃39;の2番目の適応症を承認しました。

Tyvasoは、米国で最初で唯一承認されたPH-ILDの治療法であり、PH-ILDの分野で画期的な出来事です。 PH-ILDは深刻な生命を脅かす病気です。 重要なINCREASE研究では、Tyvaso治療により、患者&＃39;の運動能力が大幅に改善されました。

トレプロ​​スチニルは合成プロスタサイクリン模倣物であり、主に肺動脈床と全身動脈床を直接拡張し、血小板凝集を阻害することによって作用します。

併用療法は、さまざまな剤形を発売しましたトレプロ​​スチニル、含む：Tyvaso（吸入液）、Orenitram（徐放性錠剤）、およびRemodulin（注射）。 現在、United Therapeuticsは、Tyvaso &＃39;の次世代ドライパウダーフォーミュラであるドライパウダーTyvasoDPIも開発しています。

Tyvaso DPI &＃39;の新薬承認申請（NDA）には、BREEZE試験のデータが含まれています。 今年1月に発表された結果は、研究が主要評価項目に到達したことを示しました。 データは、Tyvasoから移行するPAH患者の安全性と忍容性を証明しました（トレプロ​​スチニル）TyvasoDPIの吸入液。 さらに、健康なボランティアで実施された薬物動態（PK）研究では、TyvasoDPIとTyvaso吸入液のトレプロスチニル曝露量が同等であることが示されています。

承認された場合、Tyvaso DPIは、吸入トレプロスチニルの治療において大幅な進歩を遂げることが期待されます。これは、既存のTyvaso吸入溶液と比較して便利な投与の利点を提供します。