米国FDA、C型ナトリウレティックペプチドアナログ・ボクソゴ(ボソリチド)---2/2を承認

ボサリチドの作用機序

軟骨無形成症は、ヒトで最も一般的な不均衡な低身長である。それは、長い骨、背骨、顔、および頭蓋骨の基部の不均衡な短さおよび構造的障害につながる、遅い内因性骨化によって特徴付けられる。この状態は、線維芽細胞増殖因子受容体3遺伝子(FGFR3)の突然変異によって引き起こされる、これは骨成長の負の調節因子である。

不均衡に低い身長に加えて、軟骨無形成症の患者は、眼間圧迫、睡眠時無呼吸、曲がった脚、顔面不全、永久的な腰のスイング、脊髄狭窄、および繰り返し耳を含む深刻な健康合併症を経験する可能性があります。感染部。これらの合併症の一部は、脊髄減圧や曲がった脚の矯正などの侵襲的な手術の必要性をもたらす可能性があります。さらに、研究は、すべての年齢層の死亡率が増加していることを示しています。

軟骨無形成症の小児の親の80%以上が中期的な身長であり、この疾患は自発的な遺伝子変異によって引き起こされる。軟骨無形成症の世界的な発生率は、出生数の約25,000人に1人です。

Vosoritideは天然のヒトペプチド由来のC型無菌ペプチド(CNP)アナログであり、エンドチョンドラルオス化の有効な刺激剤です。天然ヒトペプチドは、骨成長のポジティブな調節因子である。Vosoritideは特定の受容体に結合し、過活動FGFR3経路を阻害する細胞内シグナルを開始する。

現在、ボソーリチドは、成長プレートがまだ「開いている」子供、通常は18歳未満の子供のために評価されています。これらの患者は、軟骨無形成症患者の約25%を占める。ラテンアメリカ、中東、アジア太平洋地域の大部分では、軟骨無形成症の治療に使用される薬物に対する規制の承認は現在ありません。