米国FDAがC型ナトリウム利尿ペプチド類似体Voxzogo（ボソリチド）を承認--- 1/2

BioMarin Pharmaceuticalsは最近、米国食品医薬品局（FDA）が、5歳および小児患者の治療のためのC型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）類似体の1日1回注射であるVoxzogo（軟骨無形成症）の承認を加速したと発表しました。上に軟骨無形成症（軟骨無形成症）があり、成長板が開いていると、線形成長が増加します。 軟骨無形成症は、人間の最も一般的な不均衡な低身長です。

FDAは、Voxzogoを承認する一方で、希少疾患の新薬の開発に多大な貢献をしたことに対して同社に報いるために、BioMarinに希少小児疾患優先レビューバウチャー（PRV）を発行しました。 このPRVは、優先審査に適合しない新薬の優先審査と交換することができ、販売または譲渡することができます。

年間成長率（AGV）の改善に基づいて、迅速承認プロセスの下で適応症が承認されました。 この適応症の継続的な承認は、確認研究における臨床的利益の検証と説明に依存します。 この市販後の要件を満たすために、BioMarinは、進行中の非盲検拡大試験を使用して、既存の自然史と比較する予定です。

欧州連合では、Voxzogoは2021年8月に、2歳から閉鎖成長板までの小児の軟骨無形成症の治療薬として承認されました。 米国および欧州連合では、Voxzogoは軟骨無形成症の治療のために希少疾病用医薬品指定（ODD）を付与されています。 成長板の閉鎖は、思春期後、最終的な成人の身長に達したときに起こります。

Voxzogoは、軟骨無形成症の子供を治療するために承認された最初の薬です。 それは病気の根本的な原因を治療することができます。 これは大きな医学的進歩を表しており、患者に有意義な影響を与える可能性があります&＃39; 生きています。 Voxzogoの医薬品有効成分は、線維芽細胞成長因子受容体3（FGFR3）シグナル伝達をダウンレギュレートすることによって軟骨内骨形成を促進し、軟骨の発達を直接標的とする修飾C型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）であるボソリチドです。

この承認は、グローバルランダム化二重盲検プラセボ対照第3相試験とこの第3相試験の非盲検延長の結果に基づいています。 この研究には、5〜14.9歳の軟骨無形成症の121人の子供が登録されました。 プラセボ群とVoxzogo群のベースライン平均AGVは、それぞれ4.06cm /年と4.26cm /年でした。 治療52週目では、プラセボ群のAGVのベースラインからの変化は-0.17cm /年であり、Voxzogo群のAGVのベースラインからの変化は1.40cm /年であり、Voxzogo群はAGVの観点からプラセボグループ。 学校での有意な改善は1.57cm /年です。 二重盲検プラセボ対照第3相試験の52週間後、最初にVoxzogoにランダムに割り当てられた58人の患者が非盲検拡大期間に入りました。 無作為化後2年間追跡された患者では、AGVの改善は変化しなかった。