頂点のトリプルセラピートリカフタは、米国FDAによって優先審査を受けており、適用可能な人口(6-11歳)を拡大しています!

頂点医薬品は、嚢胞性線維症(CF)の治療における世界的リーダーです。最近、同社は、米国食品医薬品局(FDA)がトリプルセラピートリカフタ(エレキサカフェター/テザカフター/イバカフターおよびイバカフター)の使用を拡大するために、CF CF遺伝子に少なくとも1つのF508delを含むように補足的な新薬アプリケーション(sNDA)を受け入れたと発表しました。CFTR遺伝子に変異または特定の突然変異を有し、体外データに基づくトリカフタ治療に応答する6-11歳のCF患者。FDAはsNDAに優先審査を認め、処方薬使用料法(PDUFA)の目標日を2021年6月8日に指定しました。

米国では、Trikaftaは、少なくとも1つのF508del突然変異またはCFTR遺伝子の特定の突然変異を運ぶ12歳のCF患者≥使用が承認されており、その突然変異がトリカフタ治療に応答するインビトロデータに基づいている。

カルメン・ボジック、MD、MD、エグゼクティブバイスプレジデント兼最高医療責任者は言いました:「拡大された使用が承認された場合、我々は人生の早い段階で病気の根本的な原因を治療するためにトリカフタを使用する機会を持ち、CFを持つ約1,500人の子供たちに利益をもたらす可能性があります。今後数か月の間に申請を見直す機関と協力することを楽しみにしています。

Vertexはまた、6-11歳のCFの子供のための2021年上半期に欧州医薬品庁(EMA)にマーケティング承認申請(MAA)の変更を提出する予定です。同社はまた、今後数ヶ月でカナダやオーストラリアなどの他の市場でこの年齢層の申請書類を提出する予定です。Trikaftaの拡張アプリケーションアプリケーションは、グローバルフェーズ3の調査のデータによってサポートされています。この研究は、F508del突然変異の2コピー、またはF508del突然変異の1コピーおよび1つの最小限の機能的突然変異を有する6-11歳のCF患者で行われ、Trikaftaの有効性および安全性を評価した。

嚢胞性線維症(CF)は、世界中で約75,000人に影響を与える稀な寿命を短くする遺伝性疾患です。CFは、肺、肝臓、消化管、副鼻腔、汗腺、膵臓、生殖管に影響を与える進行性の多系統疾患です。CFは、CFTRタンパク質機能の欠陥または欠失を引き起こすCFTR遺伝子のいくつかの突然変異によって引き起こされる。子どもたちは、CFを開発するために2つの欠陥のあるCFTR遺伝子(親ごとに1つ)を継承する必要があります。

CFTR変異には多くの異なるタイプがあり、病気を引き起こす可能性がありますが、ほとんどのCF患者は少なくとも1つのF508del突然変異を有する。これらの突然変異は、遺伝子検査またはジェノタイピングによって決定することができる。CFTRタンパク質は通常、細胞膜内のイオン輸送を調節し、遺伝子変異はタンパク質産物の機能の破壊または喪失を引き起こす可能性があります。細胞膜内のイオン輸送が中断されると、特定の器官上の粘液コーティングの粘度が厚くなります。この病気の主な特徴の1つは、呼吸困難、慢性再発性肺感染症、進行性肺損傷を引き起こし、最終的に死に至る気道中の厚い粘液の蓄積である。CF患者の死亡年齢の中央値は30代前半です。

これまで、Vertexは4つのCF薬をリストアップしています:カリデコ(イバカフター)、オルカビ(ルマカフター/イバカフター)、シンデコ(テザカフター/イバカフターとイバカフター)、トリカフタ(エレキサカフター/イバカフターおよびイバカフター)、世界中の400人の患者を治療することができます 全CF患者の約50%を占めています。2019年末に新たに承認されたトリプルセラピーTrikaftaは、世界中のCF患者の90%に治療範囲を拡大することができます。

製薬市場調査機関EvaluatePhamraは、Trikaftaが2026年に世界で最も売れているTOP10医薬品の1つとなり、売上高は87億3900万米ドルに達し、2019年から2026年の間に年間54.3%の複合年率成長率になると予測する報告書を発表しました。