VISEN医薬品トランスコンC型ナトリウレティックペプチドフェーズII中国臨床試験の承認

1月7日、VISEN医薬品は、軟骨無形成症(ACH)患者の治療のために、米国医療製品局(NMPA)に注射用トランスコンCNP(TransCon C型性経尿素ペプチド)を提出したと発表した。第II相の新薬臨床試験アプリケーションが承認され、ACcomplisH中国臨床試験がまもなく中国で開始され、ACcomplisH(アセンディスファーマが実施しているTransCon C型無菌ペプチド第II相グローバル臨床試験)との世界的な同期を達成する予定です。

TransCon CNPは、過剰活性化線維芽細胞増殖因子受容体3(FGFR3)シグナル伝達経路を阻害する活性CNPを連続的に提供する。それは週に一度投与され、ゆっくりと解放される。ACHの小児が骨の成長のバランスを取り直し、ACH合併症を改善し、予防するのを助けるために設計されている。TransCon CNPは、米国食品医薬品局と欧州委員会から孤児薬の指定を取得しました。

軟骨無形成症の患者は複数のジレンマに直面し、解決する必要がある

チョンドロップラシアは、最も一般的な非対称低身長である。これは、線維芽細胞増殖因子受容体3(FGFR3)遺伝子における常染色体優勢活性化変異によって引き起こされ、これはFGFR3およびCNPシグナル伝達経路の効果をもたらす。不均衡は常染色体優勢遺伝病である。患者の約80%が正常な親を有し、この疾患は新生児の病原性遺伝子変異によって引き起こされる1。現在知られているデータによると、出生時のACHの発生率は1:25,0002であり、世界中で約25万人に影響を及ぼしている3人。患者は通常、短い手足、大きな頭、および顕著な額と中顔の引き込みと特徴的な顔の特徴を有する。乳児期の低血圧は典型的な症状であり、成人期までに身長は約1.3メートル4に過ぎない。さらに、ACHはまた、病虫のマグナム、睡眠時無呼吸、慢性耳感染症の減少を含む様々な重篤な合併症を引き起こし、死亡のリスクと生活の質の低下を増加させる可能性があります。

ほとんどのACH患者にとって、診断は特定の臨床および画像の所見を通して行うことができる。不明確な診断または非定型症状を有する一部の患者について、FGFR3ヘテロ接合遺伝子変異検出1によって診断を確認することができる。治療の面では、現在、世界市場でのACH2の治療のために承認された非常に効果的な薬はありません。基本的な治療方法の欠如により、様々な併存疾患を防止・管理するために、患者は高額な医療費を負担しなければならない場合があり、個人、家族、社会保障制度に大きな負担をもたします。患者は、自分で生活が困難、教育や雇用の困難、低所得などの要因があるため、社会に溶け込むのが難しく、生活の負担がさらに増大し、家族の労働不足や社会保障費の増加につながります。そのため、患者、家族、社会への負担を軽減するために、病気の原因となる新薬の研究開発を加速することが急務となっています。

TransCon CNP第II相の臨床研究は、グローバルに同期化され、開発プロセスを加速

前臨床および臨床データによると, CNP経路は、成長を促進することができます.増加したCNPは、FGFR3突然変異の効果を相殺することができ、それによって骨成長を促進する。しかし、ヒトにおける天然CNPの半減期は短く、2〜3分しかなく、連続静脈内注入を必要とし、臨床的に適用することは困難である。現在、TransCon CNPは、特許取得済みの「過渡的結合」技術を使用して臨床的または製品化されている世界で唯一の長時間作用型CNPであり、その半減期は120時間6に達することができます。動物実験結果は、TransCon CNPが軟骨無形成症モデルマウスの骨成長を改善し、前兆のマグナム軟骨の早期閉鎖を防ぐことができることを示している。アセンディスファーマが実施した第I相の世界的な臨床試験のデータは、前臨床試験における薬物動態および心血管の安全性を証明し、十分に許容された。重篤な有害事象または抗CNP抗体の出現は報告されなかった8.今回中国で承認されたACcomplisH中国研究は、世界の臨床開発計画の重要な部分です。その合理性と安全性を十分に実証し、繰り返し伝えた結果、新薬臨床試験の承認を得ています。これは軟骨の開発の重要な部分になります。TransCon CNPの経皮下投与の安全性と有効性を週1回、不完全な患者における、マルチセンター、無作為化、制御、第II相臨床試験の有効性を評価する」Weisheng Pharmaceuticalの最高医療責任者であるヤン・ジュン博士は、「研究の主な目的は、治療の安全性と12ヶ月間の年間成長率への影響を評価することです。患者の安全と試験の質を確保しながら、グローバルな研究開発の進展を加速します。

VISEN医薬品は「患者第一」に取り組み、中国の臨床データを用いたグローバルな研究開発プロセスを推進しています。

近年、私の国は希少疾患の管理を重視し、希少疾患の予防・治療の開発を促進するための一連の施策を採用しています。2020年に公布した「基礎医療衛生・健康増進法第5条」第60条は、臨床需要指向の薬物審査・承認制度を確立・改善し、臨床現場で緊急に必要とされる薬物を臨床および希少疾患および主要疾患の予防および治療に支援することを明確に定めている。疾患やその他の医薬品の研究・製造は、疾病予防・治療のニーズを満たしています。「政府の支援と多くのパートナーの絶え間ない努力のおかげで、このTransCon CNPは中国で世界と同期して第II相臨床試験を達成しました。これは、より多くの中国のACH患者が初めて病因の可能性を得るのを助けるでしょう。効果的治療法。また、中国の臨床データは、この革新的な医薬品の世界的な研究開発プロセスを加速するための重要なサポートとなり、世界中のACH患者を支援します。VISENファーマシューティカルズのLu AnbangCEOは、「ヴィソンは、今後もパートナーと協力して中国のACH患者に対する社会全体の注目を集め、中国におけるACHの診断と治療の現状改善を加速し、健康な中国2030年の早期実現を支援する」と指摘しました。