アステラス・プログラフ(タクロリムス)、米国での新しい適応を承認

米国食品医薬品局(FDA)は最近、肺移植を受けている成人および小児患者の臓器拒絶反応を防ぐために、他の免疫抑制剤と組み合わせて新しい使用のためにアステラス・プログラフ(タクロリムス)を承認した。この承認は、有効性の実世界の証拠(RWE)を提供する非侵襲的(観察的)研究に基づいています。

米国では、プログラフは当初、肝臓移植患者における臓器拒絶反応の予防のために承認され、後に腎臓および心臓移植患者における臓器拒絶反応の予防のために承認された。プログラフは、肺移植患者の臨床現場でも頻繁に使用される。

このFDAの承認は、肺移植を受けている成人および小児患者の拒絶反応を防ぐために免疫抑制薬の最初の承認をマークします。プログラフは、この集団での使用が承認された唯一の免疫抑制薬である。

この承認は反映している:FDAの規制の下で、適切な制御と比較すると、適切な目的の実世界データ(RWD)に基づいてよく設計された非侵襲的な研究は、適切かつ十分に制御されていると考えられる方法です。

具体的には、米国保健福祉省(HHS)の支援を受けて、この新しい適応症に対する非侵襲的研究の承認を支持するために、米国移植レシピエントの科学的登録(SRTR)のRWDが使用された。これらのデータは、米国のすべての肺移植例から収集され、米国社会保障局(SSA)の死亡マスターファイルは、補足情報を提供するための死亡データの信頼性の高いリポジトリとして機能します。このデータは、免疫抑制療法がまったくないか非常に少ない移植薬の十分に文書化された自然史と比較して、多剤免疫抑制レジメンの一部としてPrografで治療された肺移植患者が有意に改善された結果を示している。

非介入研究からのRWEに加えて、他の固形臓器移植でPrografを用いた無作為化比較試験は、有効性の決定的な証拠を提供してきた。研究出版物からの他の臨床試験の証拠は、多剤免疫抑制プログラムの一環としてPrografの独立した貢献を支持する。

投薬の面では、プログラフは免疫抑制療法および臓器移植管理の経験を持つ医師によってのみ処方することができる。薬を受けている患者は、十分な実験室と医療資源を備えた施設で管理する必要があります。Prografは、リンパ腫および他の悪性腫瘍のリスクの増加と関連しており、日和見感染を含む細菌、ウイルス、真菌、原虫に対する感受性の増加に関連している。

中国では、Prograf(タクロリムスカプセル、注射)は、肝臓または腎臓移植後の移植片拒絶の予防、および他の免疫抑制薬では制御できない肝臓または腎臓移植後の移植片拒絶の治療を示す。

また、タクロリムス持続放出カプセルがある。適応症は、腎臓移植後の移植片拒絶の予防、肝移植後の維持期間における移植片拒絶反応の予防、腎臓または肝臓移植後の他の適用の治療免疫抑制薬では制御できない移植片拒絶反応である。

2020年8月、タクロリムス粒子は、小児の肝臓または腎臓移植後の移植片拒絶反応を予防し、小児の肝臓または腎臓移植後に他の免疫抑制薬では制御できない移植片拒絶反応を治療することを承認した。